Plus de 2 millions de français sont porteurs sains du gène de la mucoviscidose, sans le savoir. Lorsque c’est le cas des deux parents, l’enfant peut être malade.
En 2018
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Tous les 3 jours, un enfant naît atteint de la mucoviscidose en France.
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Le nombre des malades était de 7180. Les adultes représentaient alors 57,4% des patients.
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L’âge moyen des patients était de 22,5 ans. Il progresse chaque année de 6 mois en moyenne.
Dans les années 80, l’espérance de vie était d’une dizaine d’années.
L’identification, en 1989 du gène responsable de la maladie (CFTR) a été un premier espoir pour orienter la recherche.
Dans les années 2000, « la stratégie fondée sur la thérapie génique a basculé vers une stratégie pharmacologique » dit le professeur Férec.
Il y a quelques mois, le laboratoire Vertex a mis au point une trithérapie baptisée Kaftrio ou Trikafta aux effets impressionnants mais son prix très élevé en limite l’usage en France.
Grâce à toutes ces avancées, l’espérance de vie des patients a fait un grand bon en avant. Ils peuvent enfin faire des projets à long terme. Il faut donc les accompagner.
Tels sont les objectifs de Demain Sans Mucoviscidose qui agit au plan régional.
Si nos activités ont été très réduites en 2020, la fidélité des adhérents, des partenaires et des sympathisants n’a pas failli.