Plus de 2 millions de français sont porteurs sains du gène de la mucoviscidose, sans le savoir. Lorsque c’est le cas des deux parents, l’enfant peut être malade.
En 2018
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Tous les 3 jours, un enfant naît atteint de la mucoviscidose en France.
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Le nombre des malades était de 7180. Les adultes représentaient alors 57,4% des patients.
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L’âge moyen des patients était de 22,5 ans. Il progresse chaque année de 6 mois en moyenne.
Dans les années 80, l’espérance de vie était d’une dizaine d’années.
L’identification, en 1989 du gène responsable de la maladie (CFTR) a été un premier espoir pour orienter la recherche.
Dans les années 2000, « la stratégie fondée sur la thérapie génique a basculé vers une stratégie pharmacologique » dit le professeur Férec.
Il y a quelques mois, le laboratoire Vertex a mis au point une trithérapie baptisée Kaftrio ou Trikafta aux effets impressionnants mais son prix très élevé en limite l’usage en France.
Grâce à toutes ces avancées, l’espérance de vie des patients a fait un grand bon en avant. Ils peuvent enfin faire des projets à long terme. Il faut donc les accompagner.
Tels sont les objectifs de Demain Sans Mucoviscidose qui agit au plan régional.
